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So cutting this already-mutated hemoglobin gene that causes sickle cell anemia won't restore the ability of patients to make healthy red blood cells.
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Clue
EN PRIMER LUGAR COMENCÉ A TRABAJAR EN EL CULTIVO CELULAR Y EN EL CRECIMIENTO DE LAS CÉLULAS. POR AQUEL ENTONCES YO ESTABA USANDO MODELOS CON "RATONES KNOCKOUT" —RATONES CON UNO O MAS GENES DESACTIVADOS—.
ASÍ QUE CORTAR EL GEN YA MUTADO DE LA HEMOGLOBINA QUE CAUSA LA ANEMIA FALCIFORME NO RESTAURA LA HABILIDAD DEL PACIENTE DE GENERAR GLÓBULOS ROJOS SANOS.
MILLONES DE PERSONAS PADECEN ANEMIA FALCIFORME PORQUE PRESENTAN UNA MUTACIÓN PUNTUAL DE A POR T EN AMBAS COPIAS DEL GEN DE LA HEMOGLOBINA.
ESTA CORTA SUPERVIVENCIA SIGNIFICA QUE EL PACIENTE SIEMPRE TIENE UNA DEFICIENCIA DE GLÓBULOS ROJOS, ENFERMEDAD DENOMINADA "ANEMIA FALCIFORME".
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